北京白斑病医院 https://wapjbk.39.net/yiyuanfengcai/ys_bjzkbdfyy/2840/年10月16日，苏州泽璟生物制药股份有限公司（简称“泽璟制药”，.SH）公告称，公司收到国家药品监督管理局核准签发的《受理通知书》，公司递交的盐酸杰克替尼片治疗中、高危骨髓纤维化的新药上市申请（NDA）获得受理。
据泽璟制药介绍，盐酸杰克替尼片治疗中、高危骨髓纤维化的III期临床试验主要数据令人鼓舞：独立影像学（IRC）评估的24周时脾脏体积较基线缩小≥35%的受试者比例（主要疗效结果SVR35），盐酸杰克替尼片治疗组和羟基脲对照组分别为72.3%和17.4%，组间差异具有统计学意义（p＜0.）。
III期临床试验结果显示IWG-MRT的客观有效率中的临床改善（CI）、24周内贫血响应、血红蛋白的改善、MPN-SAFTSS症状评分以及脾响应等指标，均显示出杰克替尼组较对照组更优。盐酸杰克替尼片对比国内现有药物治疗手段，展现出卓越的有效性和安全性优势。
值得一提的是，根据公开资料查询，盐酸杰克替尼片是第一个申请新药上市的国产JAK抑制剂类创新药物，有望成为治疗中、高危骨髓纤维化的BEST-IN-CLASS的创新药物。盐酸杰克替尼片用于治疗骨髓纤维化的研究获得国家“重大新药创制”科技重大专项立项支持。
此外，年8月，盐酸杰克替尼片治疗中高危骨髓纤维化患者的II期临床研究在国际血液学领域顶级期刊《美国血液学杂志》（AmericanJournalofHematology，AJH）（IF：13.3）全文发表，标志着中国骨髓纤维化研究成功走向国际舞台。
自主研发JAK抑制剂直面未满足的临床需求
盐酸杰克替尼片III期临床试验（ZGJAK）的目标人群为中高危骨髓纤维化患者，生存期较短。
业内人士指出，目前《原发性骨髓纤维化诊断与治疗中国指南（年版）》推荐的现有药物治疗手段主要包括芦可替尼和羟基脲。羟基脲是一类细胞毒性药物，具有一定的缩脾效果，既往为治疗骨髓纤维化相关脾肿大的首选药物。进口药物芦可替尼是目前在我国唯一获批上市治疗骨髓纤维化的JAK抑制剂，治疗费用较高。因此，国内对于中高危骨髓纤维化的治疗尚存在未被满足的临床需求，需要疗效优、安全性好、价格可承受的国产新药。
根据公开信息，年芦可替尼全球销售额约为35亿美元。
临床试验方案设计科学严谨
盐酸杰克替尼片治疗中、高危骨髓纤维化的III期临床试验（方案编号：ZGJAK）为一项随机、双盲、双模拟、平行对照、多中心的临床试验，由医院血液科金洁教授、中国医院肖志坚教授共同牵头，全国38家参研单位共同完成。
ZGJAK试验入组例DIPSS分级为中危2或高危骨髓纤维化患者，按2:1随机入组盐酸杰克替尼片mgBid组或羟基脲片0.5gBid组。试验的主要疗效终点为24周时基于中心影像学评估的脾脏体积较基线缩小≥35%的患者比例。根据方案，进行一次期中分析。ZGJAK临床试验共入组例受试者，独立数据监查委员会（IDMC）对该项试验的期中分析数据进行审核后，判定本次期中分析结果达到了方案预设的主要疗效终点。
有效性显著提升安全性优势突出
ZGJAK临床试验的期中分析结果显示，在有效性方面，杰克替尼组24周时脾脏体积较基线缩小≥35%的受试者比例（SVR35）显著升高，达到72.3%，远高于对照组羟基脲组的17.4%，组间差异具有统计学意义（p＜0.）；8种敏感性分析结果与主要分析结果一致。临床改善、贫血响应、血红蛋白的改善、疾病症状评分以及脾响应等指标均显示出杰克替尼组较羟基脲组更优。有关该项临床试验的详细数据，将在后续相关学术会议上公布。
根据《中华血液学杂志》2年10月第37卷第10期发表的《JAK抑制剂芦可替尼治疗中国骨髓纤维化患者的疗效和安全性：A随访一年结果》，进口药物芦可替尼在中国骨髓纤维化患者中的单臂研究历史数据：24周的脾脏体积较基线缩小≥35%的受试者比例（SVR35）为27%。
安全性方面，杰克替尼治疗中、高危骨髓纤维化患者的安全性与耐受性良好。总体与药物相关的不良反应（ADR）发生率、≥3级的ADR、药物相关的严重不良事件（SAE）、导致剂量减少或暂停的ADR、导致永久停药的ADR以及与药物相关的特别
