血红蛋白病

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EditasMedicine公布了ED [复制链接]

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EditasMedicine于当地时间年12月5日宣布了EDIT-的临床前数据和大规模生产工艺的成功开发。EDIT-使用CRISPR/Cas12a基因编辑技术,用于治疗β-地中海贫血(TDT)和镰状细胞病(SCD),两者均属于血红蛋白病(Hemoglobinopathies),是一组在世界范围内广泛流行的单基因遗传性血液病。该产品一次性使用即可长久有效,具备Best-in-class的潜力。Editas在第62届美国血液学会(ASH)年会和展览会上报告了相关数据,推动公司股票连续2天涨幅超过10%。β-地中海贫血和镰状细胞病资料来源:CRISPR公司
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