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诺华（Novartis）公司今天宣布，美国FDA授予其在研疗法iptacopan（LNP）突破性疗法认定，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。Iptacopan同时获得罕见儿科疾病认定，治疗C3肾小球病。Iptacopan是一款潜在“first-in-class”，口服特异性替代补体途径因子B抑制剂。新闻稿指出，它可能成为首个治疗多种补体介导疾病的口服疗法。
PNH是一种罕见且危及生命的血液疾病，其特征为补体驱动的溶血、血栓形成和骨髓功能受损，导致贫血、疲乏和其他可影响患者生活质量的衰弱症状。目前的标准治疗为抗C5抗体，然而仍有很大比例的PNH患者存在贫血并依赖于输血。
C3G是原发性肾小球肾炎的一种超罕见和严重形式，以补体失调为特征。约50%的患者在10年内进展为终末期肾病（ESRD），50-70%的患者在肾移植后出现疾病复发。
图片来源：诺华
