本文转自：北青网
1月26日，百时美施贵宝宣布，旗下全球首个且目前唯一的红细胞成熟剂利布洛泽（通用名“注射用罗特西普”）通过中国国家药品监督管理局优先审评审批程序。北京青年报记者了解到，该药获批用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血（后称“β-地贫”）成人患者，成为十余年来中国首个获批治疗地贫的创新药物。
北京青年报记者了解到，β-地贫是一种遗传性血红蛋白疾病。β-地贫是以无效造血为特征的最常见的遗传性血液疾病之一，表现为人体造血生成的正常红细胞不足，从而导致贫血。造血干细胞移植是目前唯一可根治的治疗手段，但存在配型概率低、年龄限制等问题。此前，对于无法接受移植的成人患者，仅能依靠终身输血与祛铁维持生命。
“中国β-地贫患者面临着严峻的输血困局。此外，长期输血会导致铁过载，患者需配合祛铁治疗，以防过量的铁沉积于心脏、肝脏、胰腺等器官引起脏器损伤甚至衰竭。据调查，中国β-地贫高发地区有98%的输血依赖型患者因对铁过载危害认知不足、祛铁不便及其副作用等原因导致未能坚持祛铁或常有遗漏。”中华医学会血液学分会主任委员、医院血液科主任吴德沛教授表示，“利布洛泽的获批将打破困局，为患者带来除传统输血及祛铁以外的治疗新选择。”
利布洛泽是全球首个且目前唯一的一种针对β-地贫晚期红细胞成熟障碍的创新药物。作为一种人工设计的融合蛋白，利布洛泽作用于红细胞成熟的晚期阶段，通过与调控红细胞成熟的关键因子——特定TGF-β超家族配体结合，降低异常增强的Smad2/3信号通路的转导，从而恢复晚期红细胞成熟，使机体能够产生更多正常红细胞。
“长期以来，β-地贫的药物创新发展较为缓慢，中国已有十余年未有新药出现。所幸的是，随着对无效造血机制的不断了解，全球首个红细胞成熟剂利布洛泽在该领域取得开创性进展，其独有的作用机制可修复患者自身造血功能，改善无效造血。”中华医学会血液学分会全国常务委员、广西医院血液科主任赖永榕教授指出，利布洛泽仅需每三周皮下注射一次，即可有效降低贫血、铁过载及输血并发症的发生率，显著减少患者就诊、输血、祛铁的时间与频次。
“利布洛泽是百时美施贵宝中国在血液学领域首个通过境外研究数据、经优先审评审批程序，获得附条件批准上市的创新药物，其获批是百时美施贵宝‘中国战略’在血液学领域的首个重要里程碑。我们由衷感谢中国政府对优化药品审评审批、加速临床亟需药物惠及中国患者的创新政策支持。”百时美施贵宝中国大陆及香港地区总裁陈思渊表示，“未来，我们将积极响应各级政府对推广地贫先进防治模式的重视与呼吁，不断探索与中国政府、支付方及第三方机构的合作，通过创新准入模式及多元举措，提升药物可及性，改变患者生命。”
文/北京青年报记者张鑫
编辑/樊宏伟
