血红蛋白病

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创新药有望扭转地贫无效造血恶性循环 [复制链接]

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本文转自:新民网

β-地中海贫血(后称“β-地贫”)是一种由血红蛋白基因缺陷引起的遗传性血液疾病。在中国,广西、广东、福建、湖南、云南、贵州、四川等地是β-地贫的高发地区。无效造血是β-地贫的重要病理生理学机制之一,会导致不健康红细胞的产生及红细胞数目减少,从而引发贫血。

由于该疾病在过去治疗手段局限,部分患者依赖长期输血,现实中面临着血源紧张、血制品供应不稳定、铁超负荷等多重困境,也给家庭和社会带来沉重负担。全国*协委员、中华医学会血液学分会主任委员、医院血液科主任吴德沛教授介绍,我国现有的治疗手段主要有四种,包括:造血干细胞移植、输血和祛铁治疗、促红细胞成熟治疗以及姑息治疗。

相对于儿童患者,罹患β-地贫的成人患者面临更大的挑战,传统治疗方案中,造血干细胞移植是唯一可能根治的手段,但存在移植配型、移植副反应和年龄限制等问题,对于无法接受移植的成人患者,则需要长期接受规范化的输血和祛铁治疗。然而,受限于血源紧张,以及对铁过载危害认知不足等原因,患者往往未能坚持规范化治疗,导致多种并发症的发生和全身多脏器不可逆损害,疾病治疗效果和患者生活质量都有待提高,创新药的需求迫在眉睫。

促红细胞成熟治疗方向日益受到

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