血红蛋白病

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TUhjnbcbe - 2020/12/27 19:23:00
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▎药明康德内容团队编辑

上周FDA共颁发12项孤儿药资格,包括9款小分子疗法、2款基因疗法和1款单克隆抗体疗法。其中,BauschHealth旗下SalixPharmaceuticals治疗消化系统疾病的利福霉素类抗生素获得治疗镰刀型细胞贫血病(sicklecelldisease,SCD)的孤儿药资格,拜耳近日收购的基因疗法新锐企业AsklepiosBiopharmaceutical也获得一项治疗甲基丙二酸血症(methylmalonicacidemia,MMA)的孤儿药资格。今天这篇文章药明康德内容团队将为大家做一个盘点。

药物:吡柔比星(pirarubicin)

研发企业:RNRBioMedical

治疗疾病:骨肉瘤(osteosar

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