北京哪家白癜风医院治疗效果好 http://pf.39.net/bdfyy/年，因为发现了CRISPR，微生物学家马纽尔·夏彭蒂耶（EmmanuelleCharpentier）和生物化学家詹妮弗·杜德纳（JenniferA.Doudna）站在了聚光灯下。年，诺贝尔化学奖授予两位，表彰其在开发基因编辑技术方面做出的杰出贡献。两位诺奖得主一拍即合夏彭蒂耶在洛克菲勒大学伊莱恩·图曼宁（ElaineTuomanen）实验室做博士后期间，为了能够在产脓链球菌中找出负责编码调控RNA的位点，和分子微生物学家约格·沃格尔（J?rgVogel）合作绘制了产脓链球菌基因组RNAs图谱。并在图谱中发现了一个含量极高的小RNA-反式激活CRISPRRNA（tracrRNA），该RNA的位置和夏彭蒂耶预测的CRISPR位点非常接近。为此夏彭蒂耶开展了一系列的实验，发现CRISPR系统的三个元件：tracrRNA,CRISPRRNA和Cas9酶。杜德纳是加利福尼亚大学伯克利分校生物化学家，一直从事于基础生物化学的研究。她和伯克利的同事吉利安·班菲尔德（JillianBanfield）发现某些特定细菌基因组中有一些重复序列—CRISPR。年，在美国微生物学会议上，杜德纳遇到了夏彭蒂耶，而夏彭蒂耶正好注意到一种与CRISPR相关的酶Cas9，似乎可以帮助产脓链球菌抵御入侵病*，两人一拍即合，进行了合作研究。年，随着其背后的秘密被解开，研究人员发现这一系统确实可以用于靶向基因组，修改序列，这一技术也像旋风一样，席卷了世界各地的实验室。杜德纳和夏彭蒂耶的发明屡获殊荣，两人分享了年遗传学突破奖，年格鲁伯遗传学奖，年阿斯图里亚斯亲王奖，年欧莱雅联合国教科文组织杰出女科学奖，年加拿大盖尔德纳国际奖，年日本奖和年卡夫里纳米科学奖。杜德纳还获得了许多其他奖项，包括生物医学科学卢里奖、保罗·杨森生物医学研究奖和吕志和奖。她是美国国家科学院、美国艺术与科学学院、医学研究所和美国国家发明家学院的成员，也是皇家学会的外国成员。年，她被《外交*策》杂志评选为全球位杰出思想家之一，同时也是《时代》杂志位最具影响力人物之一。既是科学家也是企业家夏彭蒂耶和杜德纳发明了CRISPR-Cas9的基因编辑技术后，各自先后成立了基因编辑公司。夏彭蒂耶在年创立了公司CRISPRTherapeutics（纳斯达克：CRSP）和参与创建了ERSgenomics。并将自己的CRISPR-Cas9知识产权授予这两家公司，授予前者使用该技术治疗人类疾病的权利，授予后者使用该技术除了治疗人类疾病之外的所有权利。CRISPRTherapeutics利用基因编辑的方法布局多种管线，包括血红蛋白病、免疫肿瘤学、Ⅰ型糖尿病以及包括杜氏肌营养不良症（DMD）、囊性纤维化（CF）、1型强制性肌营养不良症（DM1）、糖原储存病la型（GSDla）的体内方法。ERSgenomics提供对CRISPR-Cas9基本知识产权的广泛访问。夏彭蒂耶获得诺奖的消息一出，CRISPRTherapeutics股价上涨11.35%，至97.68美元。图
CRISPRTherapeutics管线图（来源：CRISPRTherapeutics